
2026年,AI制药突然从“概念”变成了“账本上的数字”。
这一年,谷歌系的Isomorphic Labs一口气融了21亿美元;英矽智能的明星药物rentosertib在中国启动III期临床,成了全球第一个走到这一步的生成式AI药物;武田一款用计算方法设计出来的银屑病新药被美国FDA受理并给了优先审评,最快2027年一季度就能见分晓;而曾经的行业标杆Recursion,却在砍管线、裁员、收入下滑。
一边是巨额融资和股价狂飙,一边是临床失败和退市转私有。AI制药到底是什么?谁有真本事?大药厂又是怎么想的?这篇文章用最通俗的话,把这个行业讲清楚。
01
先搞懂:一颗新药是怎么“造”出来的
想理解AI能干什么,得先知道传统新药有多难。
业内常说新药研发是“双十”生意:一款新药从立项到上市,动辄十年以上,花费十亿美元起步,算上失败项目的成本,摊到每个上市药上往往是二三十亿美元。而进入人体临床试验的药物,最终能获批上市的大约只有一成左右。
我们可以把研发拆成几步,用“配钥匙”来打个比方:
找锁(靶点发现):先弄清楚是哪个蛋白质“坏了”导致生病。这个蛋白质就是“锁”,也叫靶点。
配钥匙(分子设计):设计一个小分子或抗体,能精准插进这把锁,让它停止“作恶”。
磨钥匙(分子优化):钥匙不光要插得进,还要不伤身体、能被吸收、能在体内停留够久。这一步通常要合成和测试成百上千个分子。
试钥匙(临床前+临床试验):先在动物身上试,再分I期(安全性)、II期(初步疗效)、III期(大规模验证)在人身上试。
审批上市:拿着数据去找监管机构批准。
传统做法里,前三步主要靠化学家的经验加大量“试错”,像在一片几乎无限大的分子海洋里捞针。AI要做的,就是把“捞针”变成“导航”:帮你更快找到对的锁,更快画出对的钥匙,少走弯路。
一句话理解AI制药:它不是让机器“发明”药,而是把新药研发中最耗时、最靠运气的“试错”环节,变成可计算、可预测的工程问题。
02
核心技术:大家到底在比什么?
外行看AI制药,往往只看到“大模型”“算力”这些热词。但真正决定胜负的,是下面四件事,而且越往后越难。
1. 看清“锁”的形状:结构预测
蛋白质是一条链折叠成的三维结构,形状决定功能。过去测一个蛋白质结构,可能要一个博士生做好几年。2020年,DeepMind的AlphaFold能直接从氨基酸序列算出蛋白质结构,准确度接近实验水平,这项成果拿下了2024年诺贝尔化学奖。
后来的AlphaFold 3更进一步,能模拟蛋白质和药物分子怎么“咬合”在一起。这相当于给全行业发了一张高清地图。但也正因为地图人人都能拿到(还有很多开源替代品),光会“看结构”已经不算护城河了。
2. 画出“钥匙”:生成式分子设计
就像AI能画图、写文章一样,生成式AI也能“写”出全新的分子结构,并预测它和靶点结合得有多紧、毒性大不大、能不能被人体吸收。英矽智能的Chemistry42、Isomorphic的IsoDDE、Chai Discovery的Chai系列模型,都在这个层面竞争。
这里比拼的是命中率:AI设计100个分子,有几个真能在实验室里起作用?命中率越高,需要合成和测试的分子越少,时间和钱就省得越多。
3. 真正的护城河:高质量数据和“干湿闭环”
这是整个行业最关键、也最容易被忽视的一点。
AI模型的水平取决于喂给它的数据。但药物研发的数据有个大问题:公开数据少、质量参差、失败数据更是几乎没人发表。而恰恰是“这个分子为什么不行”的数据,对AI最有价值。
所以领先的公司都在做同一件事:建自己的自动化实验室,让机器人7×24小时做实验,源源不断产出标准化数据,再喂回AI模型。业内把电脑里的计算叫“干实验”,实验台上的实验叫“湿实验”,两者来回迭代就是“干湿闭环”。晶泰科技重注机器人实验室、礼来和英伟达建联合实验室,本质上都是在抢这个闭环。
算法可以被追上,算力可以花钱买,但独家的、持续产出的高质量实验数据,很难复制。这是目前最硬的壁垒。
4. 最终裁判:临床试验
AI能把实验室阶段从四五年压到一年多,但它改变不了人体。一个分子在人身上到底有没有效、安不安全,只能靠临床试验一点点验证,这部分的时间和费用占了研发的大头。
有行业分析指出,AI发现的分子在I期临床(主要看安全性)的通过率明显较高,但到了II期(看疗效),淘汰率和传统药物差不多。换句话说,AI已经证明它能更快地造出“安全的分子”,但还没证明它能造出“更有效的药”。这是所有人都在等的答案。
03
行业格局:三类玩家,各怀心思
把这个行业铺开来看,大致有三类玩家:
科技巨头派:以谷歌系的Isomorphic Labs为代表,手握顶尖算法和几乎无限的资金;英伟达则是“卖铲子”的,几乎所有人都要用它的芯片和生物模型平台。
AI原生药企/平台派:英矽智能、晶泰科技、Recursion、薛定谔(Schrödinger)、Chai Discovery、Xaira等。有的自己做药,有的给药企提供工具和服务,更多是两条腿走路。
大药企自建派:礼来、罗氏、诺华、赛诺菲等,一边自己砸钱建AI能力,一边大量采购外部的AI服务和管线。
从地域看,美国和英国集中了最多的资本和顶尖算法团队;中国则凭借工程化能力、研发成本优势和越来越活跃的对外授权,跑出了英矽智能、晶泰科技这样在全球都有分量的公司。
04
领军企业逐个看:谁有硬实力?
Isomorphic Labs:资本和算法的“天花板”
出身:2021年从谷歌DeepMind拆分出来,CEO就是诺奖得主、DeepMind掌门人哈萨比斯(Demis Hassabis)。
优势:AlphaFold的“亲儿子”,算法实力公认顶尖。2026年2月发布了自研药物设计引擎IsoDDE,号称在预测药物与蛋白结合方面超过AlphaFold 3。资金上更是无人能及:2025年融资6亿美元,2026年5月又完成21亿美元B轮,累计约26亿美元;合作方包括礼来、诺华、强生。
短板:到目前为止还没有公开任何人体临床数据。哈萨比斯曾说2025年底前要让AI设计的药进入临床,后来改口称指的是临床前,目标推迟到2026年底。它是这个行业最大的期待,也是最大的未知数。
英矽智能(Insilico Medicine):跑得最远的“全链条”选手
出身:2014年成立,2025年12月30日在港交所上市(03696.HK)。
优势:它是少数真正做到“AI找靶点+AI设计分子+自己推进临床”全链条打通的公司。拳头产品rentosertib用于特发性肺纤维化(一种致死性肺病):靶点是AI平台PandaOmics找出来的,分子是Chemistry42设计的,II期结果发表在顶级期刊《自然·医学》上,2026年7月在中国启动了III期临床,为期52周。
商业上也开始兑现:2026年上半年营收约1.06亿美元,同比增长287%,首次实现半年度盈利;年内新签授权交易总额约73亿美元,合作方包括礼来、武田、赛诺菲、施维雅等。累计提名了33个临床前候选药物,10个项目在临床阶段。
风险:III期随时可能失败,这是所有新药的宿命;另外它目前的收入主要来自授权首付款,具有“一次性”特征,能否持续还要看后续交易。
晶泰科技(XtalPi):AI+机器人的“数据矿机”
出身:2014年由几位MIT博士后创立,总部在深圳,2024年在港交所上市(02228.HK)。
优势:它走的是一条差异化路线——物理计算+AI+大规模机器人实验室。机器人自动做实验、产生数据,再喂给AI,这正是前面说的“干湿闭环”。2025年营收8.03亿元,同比增长约两倍,首次实现年度盈利;与DoveTree达成了潜在总额最高约59亿美元的合作;已与全球前20大药企中的17家合作。2026年6月底现金约87亿元,弹药充足。
短板:2026年上半年由盈转亏(一是去年DoveTree大单抬高了基数,二是主动加大研发投入);去年收入中约45%来自单一客户,集中度高。花旗在首次覆盖时也指出,它的自有管线深度有限,商业化输出仍待验证。它更像“AI时代的研发外包+技术平台”,而不是一家传统意义上的新药公司。
薛定谔(Schrödinger):低调的老牌“计算化学之王”
出身:1990年代就开始做计算化学软件的美国公司,几乎全球大药企都在用它的模拟软件。
优势:它的强项是基于物理规律的分子模拟,再叠加AI。它参与创立的Nimbus公司设计出的银屑病口服药zasocitinib,被武田以重金收购,III期数据亮眼,2026年9月FDA受理上市申请并给予优先审评,预计2027年一季度出结果。如果获批,这将是“计算驱动设计”路线最有说服力的成功案例之一。
提醒:zasocitinib更准确地说是“以物理计算为主的计算设计”,和英矽智能那种生成式AI路线不完全一样。但它说明了一件事:计算方法确实能做出好药。
Chai Discovery:估值飞涨的新锐
2024年才成立,OpenAI参与投资,专攻用AI从零设计抗体。2026年7月完成4亿美元C轮融资,估值约38亿美元,七个月翻了约三倍;合作方包括礼来、辉瑞、诺华。它走“纯软件”路线,把自己定位成药物设计领域的工具提供商。优势是模型迭代快,劣势是同样还没有临床验证。
英伟达(NVIDIA):最稳的“卖铲人”
它不做药,但几乎所有AI制药公司都在用它的GPU和BioNeMo生物模型平台。淘金热里,卖铲子的人往往最先赚钱。
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先发优势为什么“不灵了”?那些慢下来的先行者
AI制药有个反直觉的现象:起步早不等于跑得远。几家曾经最耀眼的先行者,如今都放慢了脚步。
Recursion:从“行业标杆”到“砍管线自救”
Recursion成立于2013年,是最早一批把AI和大规模自动化实验结合起来的公司,一度被视为美国AI制药的旗帜,2024年11月还吞并了另一家明星公司Exscientia。
但2025年5月,它一口气停掉了多款进展最快的候选药物,原因是中期临床疗效不理想。分析师直言,在烧钱速度不可持续的情况下,砍管线是迟早的事。到2026年二季度,它的收入只有770万美元,同比下降约60%,同时通过裁员压缩开支。它手里的数据和平台依然有价值,但“先发”并没有换来“先成”。
Exscientia:第一个吃螃蟹,然后被吃掉
2020年,Exscientia宣布全球首个AI设计的分子进入临床,名噪一时。但之后多个项目进展不顺,最终在2024年并入Recursion,作为独立公司的故事画上了句号。
BenevolentAI:伦敦明星的退场
BenevolentAI曾是欧洲最受追捧的AI制药公司,在新冠期间用AI找到老药新用的线索而出名。但2023年它自研的皮炎药物II期失败,此后连续重组,2025年3月从阿姆斯特丹交易所退市,转为私有公司。
为什么先发优势不灵?原因有三:第一,AlphaFold等工具让算法门槛被迅速拉平,早期的技术领先很快被追上;第二,早期公司用的模型和数据已经落后,转型成本高;第三,也是最根本的——药最终要在人身上见分晓,临床失败不会因为“你是AI公司”而网开一面。
值得一提的是,Isomorphic的时间表也推迟过,但它资金极其充裕,还谈不上“掉队”。真正的分水岭,是谁能先拿出过硬的临床数据。
06
大药厂怎么看?不是信不信,而是怎么用
如果说创业公司在“讲故事”,那大药企的态度就是“看行动”。从这两年的动作看,国际大药企对AI制药的态度可以总结为:全面拥抱,但只为结果买单。
礼来:最激进的“All in”派
礼来可以说是最积极的一家。2025年10月,它宣布打造号称制药业最强的AI超级计算机,配备1000多块英伟达最新GPU;2026年1月又和英伟达宣布五年内投入最多10亿美元,在旧金山湾区共建AI联合实验室,让药物科学家和AI工程师坐在一起干活。礼来还推出了TuneLab平台,把基于自家几十年数据训练的模型开放给小型生物技术公司使用。与此同时,它也是英矽智能、Chai Discovery、Isomorphic的合作方——自己建、对外买、广撒网,三管齐下。
其他巨头:各有打法
罗氏/基因泰克:与Recursion长期合作,同时大手笔采购GPU建自己的算力。
诺华、强生:与Isomorphic签约合作;诺华同时与Chai等新锐合作。
武田:通过收购Nimbus拿下zasocitinib,又从英矽智能引进项目,是“用钱买成果”的典型。
赛诺菲:与Recursion、英矽智能等都有合作。
大药企的真实心态
综合来看,大药企的态度有三层:
AI是必选项,不是可选项。专利悬崖、研发回报率下滑,让所有药企都必须找到降本增效的办法。不用AI,就会在效率上掉队。
更愿意买“资产”,而不是买“平台故事”。行业交易的趋势是:药企越来越倾向于直接引进AI设计出来、已有数据支持的候选药物,或者为具体项目付费,而不是为一个“万能平台”的愿景买单。
谨慎乐观,注重验证。药企最清楚新药有多难。他们普遍认为AI能显著提升早期研发效率,但在拿到获批上市的药之前,不会把AI神化。
这里还有一个中国视角:近两年中国创新药对外授权交易非常火爆,其中AI相关交易占比不小。英矽智能、晶泰科技的大额合作,本质上就是全球大药企在用真金白银为中国的AI研发能力投票。
07
AI制药是不是未来?
先看一组冷静的数字。据行业统计,2019年以来全球流入AI药物研发的资金约数百亿美元,进入临床阶段的AI相关项目约175个,但截至2026年中,还没有一款完全由AI发现的新药获批上市。所以有分析把当下称为AI制药的“III期大考”时刻。
再看乐观的一面。高盛的研究认为,AI有望把药物上市时间缩短约20%~25%,研发过程缩短约3年,整体开发成本降低约25%~30%。英矽智能宣称其平台把早期研发周期从约4.5年压缩到约18个月。这些都是实打实的效率提升。
我的判断是:
AI不会让新药“一键生成”。人体的复杂程度远超任何模型,临床试验这道关绕不过去。
但AI一定会成为新药研发的基础设施。就像今天没有建筑师不用CAD软件画图一样,未来没有药企会不用AI设计分子。到那时,“AI制药”这个词本身可能会消失——因为所有制药都是AI制药。
行业会剧烈分化。只有算法、没有数据和临床成果的公司会越来越难;拥有独家数据闭环、能持续拿出临床成果、或能把能力卖给大药企的公司会胜出。
接下来最值得盯的三件事
武田zasocitinib的FDA审批(预计2027年一季度):计算设计路线能否拿下“首个重磅获批”。
英矽智能rentosertib的III期进展:生成式AI药物能否在大规模人群中证明疗效。
Isomorphic首个人体临床试验(目标2026年底前):最强算法公司能否从“软件”变成“药企”。
这三件事中只要有一两件给出好结果,AI制药就会从“讲故事”正式进入“看业绩”的阶段。反之,行业可能迎来一轮去泡沫。
08
写在最后:普通人怎么看懂一家AI制药公司
如果你想判断一家AI制药公司是不是真有本事,不妨问四个问题:
有没有临床数据?PPT上的“AI设计了多少分子”不重要,进了几期临床、数据发没发表在权威期刊上才重要。
拿到了多少首付款?合作新闻里动辄“数十亿美元”,大多是要层层达标才能拿到的里程碑款,真正落袋的首付款才见真章。
有没有自己的数据闭环?有没有自动化实验室、独家数据来源,决定了它的模型能不能越用越强。
现金能撑多久?新药研发是马拉松,钱烧完之前拿不出成果,再好的技术也白搭。
AI制药不是神话,也不是骗局。它是一场正在进行中的、用算力和数据去挑战生命科学最难问题的长跑。泡沫会有,淘汰会有,但跑到最后的人,很可能会改写我们获得新药的方式。
风险提示:本文仅为行业科普,不构成任何投资建议。文中涉及的公司股价波动较大,新药研发存在临床失败风险。
参考资料
Reuters:Isomorphic Labs完成21亿美元融资(2026年5月);Isomorphic临床时间表推迟(2026年1月)
Bio-IT World:Insilico Medicine启动rentosertib III期临床(2026年7月)
中证网、中信建投:英矽智能2026年中期业绩报道及研报(2026年8—9月)
21世纪经济报道:晶泰控股盈利预警(2026年7月)、AI制药板块复盘(2026年9月)
虎嗅:《中国赛博药神变了》(2026年4月)
Takeda新闻稿:FDA受理zasocitinib上市申请并给予优先审评(2026年9月)
Schrödinger 8-K文件(2026年)
GEN、Zacks、TradingKey:Recursion管线调整及2026年二季度业绩
Business Wire:BenevolentAI退市公告(2025年3月)
HPCwire、Clinical Trials Arena:礼来与英伟达AI联合实验室(2026年1月)
The Pharma Letter、IntuitionLabs:Chai Discovery C轮融资及行业统计(2026年)
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