siRNA&阿尔茨海默病重大突破
美国RNA干扰药企Arrowhead Pharmaceuticals 公布在研药物ARO-MAPT的1/2a期临床中期结果：健康志愿者皮下注射这款小干扰RNA（siRNA）药物后，脑脊液里的总Tau蛋白在第105天平均最多下降73%，个体最大降幅达到85%。Arrowhead称，这是siRNA药物第一次在人体上验证：不需要往脊椎里打针，普通的皮下注射就能穿过血脑屏障、在大脑里关掉目标基因。这款药开发的目标适应症，是阿尔茨海默病和其他Tau蛋白病。
必贝特（688759）：公司持续推进“小分子药物与小核酸(siRNA)药物”双引擎驱动的研发策略。新一代siRNA主要用于中枢神经退行性疾病及代谢性疾病。BEBT-756主要对症方向为阿尔茨海默病。
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